中国肝癌免疫治疗ldquo开拓者r

从“中国首个”到“FDA首个”

近日，恒瑞医药收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室(OOPD)的正式书面回函，授予卡瑞利珠单抗孤儿药资格认定（ODD），用于肝细胞癌适应症。美国肝癌的发病例数占全球的4.7%，仅为人，故肝癌在美国称之为罕见病。

孤儿药是针对罕见病的药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业